兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤是兒童最常見的顱外惡性實(shí)體腫瘤，我國每年新發(fā)病例在2000~3000例左右，患兒發(fā)病年齡通常在15歲以下，近一半患者發(fā)病時還不到2歲，超過半數(shù)患者為高危型。2023年9月20日，國家衛(wèi)生健康委正式將神經(jīng)母細(xì)胞瘤納入罕見病目錄。由于惡性程度高、疾病進(jìn)展迅猛且治療難度大，神經(jīng)母細(xì)胞瘤常被稱作“兒童癌王”，尤其對于高危及復(fù)發(fā)難治患者，遠(yuǎn)期生存率相對較低。

全國神經(jīng)母細(xì)胞瘤協(xié)作組牽頭人、天津醫(yī)科大學(xué)腫瘤醫(yī)院兒童腫瘤科主任醫(yī)師趙強(qiáng)教授表示，神經(jīng)母細(xì)胞瘤并不可怕，家長需要培養(yǎng)防癌意識，定期對孩子開展防癌篩查，只要盡早發(fā)現(xiàn)、盡早接受規(guī)范化治療，七成以上的患兒是有治愈希望的。

“如患兒出現(xiàn)不明原因骨痛、腹部膨隆、熊貓眼、貧血、面色蒼白、走路不穩(wěn)、多發(fā)皮下結(jié)節(jié)、腫塊、霍納綜合征（累及一側(cè)面部，可導(dǎo)致眼瞼下垂、瞳孔縮小和出汗減少）等癥狀，請盡早到專業(yè)性強(qiáng)的醫(yī)院檢查就診，從而把握最佳治療時機(jī)。”天津醫(yī)科大學(xué)腫瘤醫(yī)院兒童腫瘤科副主任李璋琳教授提示，神經(jīng)母細(xì)胞瘤多源于交感神經(jīng)系統(tǒng)的腫瘤，常見于腎上腺或腹膜后，家長如果多加留意是可以發(fā)現(xiàn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤早期“端倪”的。

許多患兒在初診時很容易被認(rèn)為得了神經(jīng)系統(tǒng)疾病，導(dǎo)致首診在神經(jīng)科而造成誤診和漏診。此外，兒童不是成人的“縮小版”，面對“變幻多端”的神經(jīng)母細(xì)胞瘤，單一的診療方式往往效果不理想。

為了方便廣大神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒，為患兒提供專業(yè)的“一站式”診療服務(wù)，天津醫(yī)科大學(xué)腫瘤醫(yī)院開設(shè)“神經(jīng)母細(xì)胞瘤專病門診”，面向初診及復(fù)發(fā)難治的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，對初診患者進(jìn)行全面評估及制定規(guī)范化治療方案。對復(fù)發(fā)難治患者，天津醫(yī)科大學(xué)腫瘤醫(yī)院兒童腫瘤多學(xué)科專家團(tuán)隊(duì)利用化療、手術(shù)、放療、自體干細(xì)胞移植及GD2單抗治療等多手段，將復(fù)發(fā)難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒5年EFS（無事件生存率）提高15%，5年OS（總生存率）提高14%，取得了較好的療效。